Гендік терапияның керемет мүмкіндіктері туралы көбірек айтылуда. Бұл салыстырмалы түрде жас әдісті париждік дәрігерлер туа біткен орақ жасушалы анемиямен ауыратын балада қолданған. «New England Journal of Medicine» журналы мамандардың жетістігі туралы хабарлады.
Операция 15 ай бұрын орақ жасушалы анемиямен ауыратын 13 жастағы балаға жасалған. Ауруға байланысты оның көкбауырын алып тастап, екі жамбас буыны жасандыға ауыстырылған. Ай сайын қан құюға тура келді.
Орақ жасушалы анемия – генетикалық ауру. Ақаулы ген қызыл қан жасушаларының (эритроциттер) пішінін дөңгелектен орақ тәрізді етіп өзгертеді, бұл олардың бір-біріне жабысып, қанда айналуына әкеліп соғады, ішкі мүшелер мен тіндерге зақым келтіріп, олардың оттегімен қанықтыруын тудырады. Бұл ауырсынуға және мезгілсіз өлімге әкеледі, сонымен қатар өмірді сақтайтын жиі қан құю қажет.
Париждегі Hôpital Necker Enfants Malades баланың генетикалық ақауын алып тастады, алдымен оның сүйек кемігін толығымен жойып, олар өндірілетін жерде. Содан кейін олар оны баланың дің жасушаларынан қайта жасады, бірақ бұрын оларды зертханада генетикалық түрде өзгерткен. Бұл процедура оларға вирустың көмегімен дұрыс генді енгізуді қамтыды. Сүйек кемігі қалыпты қызыл қан жасушаларын шығару үшін қалпына келтірілді.
Ғылыми жұмыстың жетекшісі проф. Филипп Лебулч BBC News-ке қазір 15 жаста болған баланың жағдайы жақсы және орақ жасушалы анемия белгілері байқалмағанын айтты. Ешқандай симптомдарды сезінбейді және ауруханаға жатқызуды қажет етпейді. Бірақ әзірге толық қалпына келтіру мәселесі жоқ. Терапияның тиімділігі басқа пациенттерде жүргізілетін зерттеулер мен сынақтар арқылы расталады.
Оксфорд университетінің докторы Дебора Гилл француз мамандары жасаған процедура орақ жасушалы анемияны тиімді емдеуге үлкен жетістік және мүмкіндік екеніне сенімді.